专注于患者急需的、治疗方法未满足的疾病治疗领域。注重疾病靶点的科学调研和合理布局，强调项目的前瞻性，关注疾病治疗领域的最新进展。
探索和开发针对新靶点、新机制的具有全球新原创性的新药，占领新药研发的制高点；对于机制明确和验证的靶点，找到同靶点药物的缺点和短板，有的放矢来解决问题，做到同类最好；对于热门靶点，充分发挥内、外部联合的优势，特别加大化学合成的力度，做到竞争领先优势。
涉及肾病、肿瘤、心脑血管、呼吸、疼痛五大领域，拥有药物化学、药效学、药物代谢学、毒理安全性评价、制剂工艺开发、临床研究和中外临床申报等完善的布局，有效整合化学信息学、结构化学、计算机辅助药物设计等多项技术，打造出一个高效、智能的小分子创新药物筛选和优化平台。
| 管线 | 序号 | 摆放产品编号 | 产品介绍 |
|---|---|---|---|
| 肾病 | 1 | JMKX004649 | 常见免疫性肾病，存在显著未满足需求 |
| 2 | JMKX003002 | 慢性肾病并发代谢性疾病，临床前数据优势明显 | |
| 3 | JMKX003142 | 针对遗传性慢性肾病，疗效及安全性具有显著优势 | |
| 4 | JMKX000189 | 多器官自免疾病，疗效和安全性具有显著优势 | |
| 肿瘤 | 5 | JMKX003561 | 创新靶点，临床前数据显示可显著抑制特定癌种生长 |
| 6 | JMKX003948 | 同时抑制多种肿瘤特异性生长因子，对多瘤种有效 | |
| 7 | JMKX000197 | 瞄准FIC和First Indication，局部表现具有疗效优势 | |
| 8 | JMKX001899 | 非小细胞肺癌，透脑性好，安全性高，突破性疗法潜力 | |
| 心脑血管 | 9 | JMKX003142 | 通过静脉给药，契合心脑血管疾病的治疗场景 |
| 10 | JMKX001149 | 治疗和预防血栓性疾病，同时降低潜在的出血风险 | |
| 呼吸 | 11 | JMKX003676 | 目标为真菌感染，肝毒性低，安全性优于现有药物 |
| 12 | JMKX003801 | 目标为耐药菌感染，新型的广谱β-内酰胺酶抑制剂 | |
| 疼痛 | 13 | JMKX000623 | 对多种疼痛模型均有显著抑制作用，已进入临床阶段 |
小分子研究院拥有上百人的研发团队，硕士占比约70%、博士占比约20%，核心团队成员曾就职于国内外知名药企，拥有海外学习、工作经历，参与或主导针对重大疾病的一类新药的研发和申报工作，具有丰富的技术和管理经验。
中国现有患者人数
中国现有患者人数
我国心脑血管疾病的患病率及死亡率目前处于上升阶段。据推算，现有患病人数高达2.9亿，死亡率位居首位，约占居民疾病死亡构成的40%以上。 小分子口服抗凝剂在心脑血管类疾病，包括卒中、短暂性脑缺血发作、深层静脉栓塞、肺栓塞、心肌梗死等治疗中具有广泛的应用，能够有效减少动脉或静脉血栓继续发展的风险，对静脉血栓的预防具有显著的效果；能够预防非瓣膜性心房纤颤导致的卒中与系统性栓塞；在出现急性心肌梗死时，可以防止出现不良后果。
中国每年新增癌症病例
恶性肿瘤是严重威胁我国居民健康的一大类疾病，每年新发癌症病例约为400万。小分子靶向抗肿瘤药物是针对致癌基因位靶点开发，药物进入人体后特意地选择致癌位点结合并发生作用，阻断肿瘤细胞内控制生长和增殖的信号通路，从而抑制细胞生长，促进其凋亡。与传统化疗药物相比，具有特异性强、疗效明显、毒副作用低等优点。
中国现有患病人数
慢性肾脏病是我国常见慢性病之一，现有患病人数高达1.195亿。慢性肾病进展受到血流动力学改变、代谢紊乱、炎症与纤维化等多个环节的共同影响，除现有降压治疗（控制血流动力学）和降糖治疗（改善代谢）外，靶向炎症与纤维化的小分子药物通过抑制盐皮质激素受体过度激活、炎症因子和细胞因子的过量表达，以及纤维化的发生，从而保护肾功能，减缓慢性肾病的进展。
